CRISPR基因修改东西已初次在人体内运用。在一项新的临床实验中，俄勒冈健康与科学大学（OHSU）的科学家正在测验该技能，以医治导致失明的基因骤变。自从2012年被开发以来，CRISPR已显示出有望成为医治一系列遗传病的潜在新办法。该东西使医师可以切除有问题的DNA部分，例如引起疾病的部分，并可以再一次进行挑选用有利的物质替代它们。
这项新的实验是在OHSU进行的，并由私营公司Allergan plc和Editas Medicine资助，其方针是医治一种类型的莱伯氏先天性黑蒙（LCA）。这种稀有的遗传性疾病是由影响视网膜的遗传骤变触发的，导致患者在幼年期发病，终究导致失明。
关于这种特定类型的LCA，该骤变发生在名为CEP290的基因上，因而这是该实验的方针。研究人员将装有CRISPR的药物直接注射到视网膜后的感光细胞中，在那里作业以铲除有缺点的基因。
CRISPR之前已经在人体中进行过测验，但是在这种情况下，将细胞从患者体内取出，进行修改后再回来人体。这项新的临床实验标志着CRISPR初次直接在体内发挥作用。
OHSU的首席科学家Mark Pennesi说道：“可以修改人体内的基因很重要。除了可能为曾经无法治好的失明症供给医治之外，体内基因修改还可以使人们可以医治更广泛的疾病。”
这种医治办法被规划成对患者来说是永久性的，但不会遗传给他们将来可能会有的任何孩子。这是一个重要的差异，由于基因医治的首要危险之一是，如果在这种情况下呈现一些显着的反常问题，可能会代代改动人类的基因库。到目前为止，新的CRISPR医治仅对一名患者进行，并且要记载成果还为时过早。据悉，估计将有大约18名参与者参与，科学家们将测验这种疗法的作用、安全性以及人体对这种疗法的耐受程度。
